Los datos son preliminares, pero prometedores. Un nuevo tratamiento contra el párkinson basado en la terapia génica ha conseguido ralentizar la enfermedad sin causar los efectos secundarios típicos de los medicamentos actuales. La farmacéutica británica Oxford BioMedica anunció ayer en un comunicado que su tratamiento ha conseguido reducir los temblores y problemas motores de enfermos de párkinson en un 34%. En un caso, la mejora fue de más del 50%. Todos los participantes la compañía no ha concretado cuántos no habían respondido bien a L-Dopa, el medicamento que se usa normalmente para tratar la enfermedad. Aunque efectivo al principio, a largo plazo causa temblores y movimientos involuntarios.
El ensayo es aún preliminar (fase I/II) y no concluirá hasta 2012. El compuesto, que mejoró el estado de todos los pacientes, se llama ProSavin. También ha resultado muy efectivo en un estudio con macacos recién publicado en Science Translational Medicine.
El párkinson es una enfermedad degenerativa asociada a la falta de dopamina, un compuesto que producen algunas neuronas y que es clave para que el cerebro coordine el movimiento. Su falta origina temblores, rigidez muscular e incluso parálisis.
El nuevo tratamiento consiste en inyectar un virus de diseño en una de las partes del cerebro afectadas por la enfermedad. El virus está relleno con tres genes que usan las neuronas para producir la preciada dopamina. Los investigadores inyectaron el compuesto a seis macacos a los que se había provocado previamente el párkinson. Dos semanas después, los animales presentaban mejoría comparados con otros que no recibieron el tratamiento. Un año después, los monos recuperaron en más de un 70% su capacidad para andar y erguirse. Además, no mostraron los efectos secundarios de los medicamentos actuales. Según los autores del estudio, esto tal vez se deba a que la terapia génica aporta un nivel de dopamina constante, mientras que los medicamentos lo hacen de forma intermitente, dando lugar a las recaídas.
"El fármaco podría aportar beneficios sostenidos y sustanciales a los pacientes", señala Stéphane Palfi, uno de los responsables del estudio con monos que ha sido financiado por el fabricante de ProSavin. Actualmente coordina los ensayos con pacientes en el Hospital Henri Mondor de París.
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